重症喘息の生物学的製剤治療効果を評価するための新しい複合指標（CONFiRM）が開発されました。これまでの評価法は標準化されておらず、特に患者視点が不足していました。本研究では医療専門家と患者の双方が参加し、小児用と成人用の複合スコアを作成。重症増悪と経口ステロイド維持量が最重要項目とされ、患者はQOLにより高い重要度を置いていました。このスコアは-31（悪化）から69（最良反応）で評価でき、内的・外的妥当性も確認されています。臨床試験間の比較や日常診療における治療効果の標準化された評価に役立つと期待できますが、前向き検証がまだ必要です。

背景：
我々はこれまでに複数の利害関係者による合意を通じて重症喘息のためのコア・アウトカム・メジャー・セット（COMSA）を開発してきました。しかし、重症喘息の生物学的療法への反応を定量化するための患者中心のツールはありません。本研究の目的は、臨床パラメータと患者報告による生活の質を組み込んだ小児および成人の喘息反応のための複合指標（CompOsite iNdexes For Response in asthMa: CONFiRM）を開発することでした。

研究デザイン：
国際的な専門医療従事者と重症喘息患者を招き、1) COMSA内の各アウトカム測定値の臨床的に関連性のある変化の合意レベルを開発し、2) 多基準意思決定分析を用いてCONFiRMスコアを開発し、3) それらの内的妥当性を評価しました。別のグループの医療専門家がCONFiRMの外的妥当性を評価しました。

結果：
各COMSAアウトカムについて5レベルの変化が合意されました。重症増悪と経口ステロイド維持使用が、小児と成人の両方のCONFiRMスコアの決定において最も重要と評価されました。医療専門家と患者の間に強い合意がありましたが、患者は生活の質により大きな重要性を割り当てていました。CONFiRMスコアは生物学的製剤への反応を-31（悪化）から69（可能な最良の反応）まで定量化しました。小児および成人のCONFiRMは、生物学的製剤に対する十分な反応（曲線下面積≥0.92）および実質的な反応（曲線下面積≥0.95）に対して良好な識別能力を示しました。両方のCONFiRMは優れた外的妥当性を示しました（小児および成人それぞれについてのスピアマン相関係数0.9および0.8、p<0.0001）。

結論：
我々は生活の質の測定を含む新しい患者中心の小児および成人のCONFiRMを開発しました。CONFiRMは患者にとっての反応のより全体的な理解と、研究間での生物学的製剤の有効性の標準化された評価を可能にするはずです。CONFiRMスコアを前向きに検証するためのさらなる研究が必要です。